© 2023 澳门正规博彩十大排行平台. 版权所有.

二十多年的人,家庭和毅力

In 1997, 该公司的成立是为了在小患者群体中发挥巨大作用, 重点关注服务不足的罕见病患者社区急需的关注. 澳门正规博彩十大排行平台试图帮助那些声音总是听不到的患者,并治疗那些不总是在主流医学对话中出现的疾病. 纵观其历史,澳门正规博彩十大排行平台一直孜孜不倦地通过追求大胆的科学来改变世界. 澳门正规博彩十大排行平台第一个被批准的治疗方法是受到一位父亲的启发,他拒绝接受他儿子罕见的诊断缺乏可行的治疗方法. 坚持不懈地追求通过治疗的力量改变他儿子的未来,这是澳门正规博彩十大排行平台今天的核心.

Since then, 澳门正规博彩十大排行平台继续开发并引入了八种首创或同类最佳的基因疾病治疗方法,这些方法的治疗选择有限,甚至没有.

通过短片“寻找明天”了解更多澳门正规博彩十大排行平台的历史和澳门正规博彩十大排行平台是如何开始的.”

图片:一本稀有品种的书封面

你也可以阅读更多澳门正规博彩十大排行平台的遗产与 A Rare Breed.

A Rare Breed 讲述了澳门正规博彩十大排行平台前20年的历史, 澳门正规博彩十大排行平台在为鲜为人知的疾病开发药物时所面临的困难, 以及澳门正规博彩十大排行平台如何成长为一家全球性企业. 它跟随研究人员, patients, 以及那些在推动新想法方面发挥作用的高管,以及他们如何克服科学难题, regulatory, 以及为有需要的儿童提供一流和一流治疗的财政挑战.

A Rare Breed 现在可以在 Amazon 所有收益将捐给关注罕见疾病的患者权益组织.


图片:澳门正规博彩十大排行平台标志
公司的里程碑

回顾那些让澳门正规博彩十大排行平台走到今天的新闻、公告和里程碑.

Learn More 澳门正规博彩十大排行平台公司的里程碑
Our Pipeline

澳门正规博彩十大排行平台最大限度地发挥基因创新的影响,开发变革性疗法.

澳门正规博彩十大排行平台最近公布了2023年研发项目的最新进展&D Day. 查看澳门正规博彩十大排行平台的投资者重播 Relations site.

View Now Our Pipeline