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valoccogene roxaparvovec是一种用于治疗严重血友病A的实验性AAV5基因疗法. 它已被批准在欧盟有条件使用，并以ROCTAVIAN™(valoccogene roxaparvovec)上市。. 它在美国没有被批准使用.

A型血友病是由凝血因子VIII缺乏引起的遗传性疾病. It is the most common type of hemophilia and occurs much more frequently in males; incidence is estimated at 1 in 4,000-5,000 male births.

天生患有血友病的人很少或根本不会产生凝血因子. 血友病的两种主要类型是A型和B型. A型血友病患者缺少凝血因子VIII或凝血因子VIII水平低. B型血友病患者缺少凝血因子IX或凝血因子IX水平低. 这些蛋白质在凝血过程中与血小板一起工作. 当血管受伤时, 凝血因子帮助血小板粘在一起，堵塞血管上的伤口和破裂，并止血. 许多血友病患者经历自发性出血事件，导致进行性和衰弱性关节损伤.

目前对大多数受严重影响的A型血友病患者的护理标准是预防性静脉输注，每周三次. 即使采用预防性治疗方案，许多患者仍会出现自发性出血事件.

基因治疗研究与血友病A