推进澳门正规博彩十大排行平台对基因治疗研究的理解，一次发表一篇文章
澳门正规博彩十大排行平台 Publishes Data from Phase 3 Hemophilia A Trial in the New England Journal of Medicine
Forty years ago, the idea of gene therapy seemed like science fiction. 使用改良病毒或其他分子工具向人类细胞传递基因蓝图? 不难想象，将这项技术从怀疑论者的领域转移到临床研究所需的西西弗斯之旅. 然而，科学已经把澳门正规博彩十大排行平台带到了一个令人兴奋的时刻，基因治疗研究正在迅速发展，大量正在进行的研究每天都在告诉澳门正规博彩十大排行平台更多关于如何针对遗传疾病和制造基因疗法的知识.
We’re excited to be part of that journey. At 澳门正规博彩十大排行平台, 在澳门正规博彩十大排行平台众多正在进行的研究中，有一项针对严重血友病a的三期试验，这是所有基因治疗中规模最大的三期研究之一, 也是血友病A基因治疗的最长临床经验. additional data from that study was published in the New England Journal of Medicine (NEJM), 这是第三篇详细介绍这种研究性治疗的文章 Journal. This publication provides one-year data from the phase 3 clinical study, which is further supported by the learnings we presented last month at the European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD). 这篇文章也被刊登在同一期的社论中 Journal 将基因治疗研究置于现有管理方案的背景下.
“澳门正规博彩十大排行平台很自豪能够成为严重血友病A基因治疗研究的先驱，并分享个体患者数据，以促进对这种潜在变革性药物的完整数据集的更全面了解,” said Hank Fuchs, M.D., President of Worldwide Research and Development at 澳门正规博彩十大排行平台. “valoccogene roxaparvovec的研究时间比其他任何治疗血友病A的基因疗法都要长, and year after year, 澳门正规博彩十大排行平台继续增加澳门正规博彩十大排行平台对这种研究性疗法如何潜在地造福A型血友病患者生活的了解. 澳门正规博彩十大排行平台感谢研究参与者和研究者在这一发展计划中所起的重要作用, which includes GENEr8-1, the largest gene therapy study in hemophilia A.” It is important to note that research into valoctocogene roxaparvovec is ongoing; it has not been determined to be safe or effective or approved for use outside of a clinical trial.
In addition to the findings shared in NEJM, 澳门正规博彩十大排行平台正在与valoccogene roxaparvovec同时进行多项研究, 包括对人类肝脏活检的分析和一项评估预防性皮质类固醇治疗方案对严重a型血友病患者服用伐罗替克后FVIII表达影响的研究.
这些研究中的每一个都有助于回答关于生物蛋白项目和基因治疗的具体问题. 澳门正规博彩十大排行平台在基因治疗研究方面的持续投资旨在帮助推进整个基因治疗领域，以满足患者的迫切需求. The publication of this research marks an exciting step in that process, and we’re looking forward to learning and sharing more.
Dr. Wong Wing Yen是澳门正规博彩十大排行平台集团副总裁兼全球医疗事务主管，领导澳门正规博彩十大排行平台的医疗方面的药物开发，以获得最佳的患者治疗效果，拥有从临床研究到全球医疗事务活动的药物开发记录，以支持已批准和正在开发的治疗药物.
Dr. Wong也是一位在血友病和血红蛋白病患者的治疗和管理方面有成就的医生，在儿科血液学/肿瘤学方面拥有超过20年的经验，发表了50多篇同行评审的临床和科学出版物.